中国也是世界第一种基因治疗药物2003年在深圳研制成功

世界上第一种基因治疗药物，是深圳市赛百诺基因技术有限公司研制开发的抗癌新药——“重组人p53腺病毒注射液”（商品名“今又生”），2003年10月16日获得国家仪器药品监督管理局颁发的新药证书。

这标志着我国在基因治疗药物研制和产业化方面已达世界领先水平，在国际竞争中抢占了先机。

这种新药是拥有自主知识产权的广谱肿瘤基因治疗药品，已于2004年二月批准正式上市。

全球最著名的风投杂志“Red Herring”2006年4月24日发表了一篇专门介绍“今又生”的文章，取名“China’s War on Cancer”-“中国对癌症宣战”，文章的副标题是：“Will gene therapy give Chinese researchers an edge over their rivals in the United States?”-“中国学者是否将在基因治疗领域击败美国对手？”，这篇文章在对“今又生”的安全性和有效性做出高度评价之后，详细叙述了美国在基因治疗领域落后于中国的原因，那就是所谓“Jesse’s Ghost”（杰西阴魂）：“If China is now threatening to edge out the U.S. for the lead in gene therapy, it’s because American gene therapy research is still haunted by the ghost of Jesse Gelsinger, an 18-year-old Tucson resident who died in 1999 of multiple organ failure in Philadelphia after voluntarily undergoing trial gene therapy.”-1999年，年仅18岁的杰西作为志愿者接受基因治疗后不幸去世，成为阻碍美国发展基因治疗技术的最重要原因！

我们很难对当时美国医生所采用的治疗方法和手段进行全面的了解和评价，但这次医疗事故对美国发展基因治疗研究所带来的负面影响是显而易见的；客观的讲，“今又生”之所以成为当今世界上唯一被正式批准上市的基因治疗药物，的确是与杰西这个年轻生命的消失，拖慢了整个美国基因治疗研究的步伐有关。

“今又生”的全名叫做“重组人p53腺病毒注射液”，最早提出“p53基因是基因组的保护神，与肿瘤的发生和发展有明确的关系”这项论点的是学术刊物是1979年5月美国的PNAS杂志，之后的1993年12月，美国著名的“科学”杂志（science）对这一研究成果进行了深入细致的探讨，成为了该期“科学”杂志的封面（如下图）；2004年2月和5月，“科学”杂志和“自然”杂志（Nature）则以“今又生”为主题，阐述了p53基因在治疗恶性肿瘤过程中取得的突破性进展；值得我们注意的是，自2004年1月至2006年4月，“自然”杂志（Nature）论述“今又生”的专题文章创纪录的达到了五篇。

“今又生”的制造商是深圳赛百诺基因技术公司，自从发明该基因药物十年来，其技术的主要发明者彭朝晖和其公司赛百诺经历了融资、和VC（风险投资）的矛盾与风波、临床实验效果一般、医疗操作现实环境不佳、债务纠纷等诸多因素的挑战，所以该药和该公司的发展尚未取得重大突破。

世界第一种基因治疗药物，它的治疗效果到底如何，最终并不建立在董事会、风险投资者这些资本之手的宣传上，而是要靠真正的医疗数据、医疗成果，需要生物科学界和医疗界的验证。目前看来，这还需要时间和实验数据的累积。